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【P#11】希少疾患~独自性を発揮する面白さ

現在、勤めている製薬会社で希少疾患の薬を扱っている。希少疾患とは、患者数の少ない疾患で、大体数でいえば5万人。高血圧や糖尿病、高脂血症の割合が数千万人ということを考えると、マイナーであり、ニッチな領域といえる。
希少疾患の治療薬のことをオーファンドラッグ(オーファンは孤児という意味の英語)ともいう。採算が取れないことから、薬事法で希少疾病用医薬品として定め、様々な優遇措置をとっている。たとえば、開発で優先的に審査されること(これらをオーファン薬指定ともいう)や税制に優遇特典があること、等。
製薬会社から見ると、患者数が少ない点、患者の顔がみえるため、世に貢献していることが実感できるところが面白いところ。このことから、小さな会社(60人規模、大手の武田で6,600人規模)は、比較的参入しやすい。

オーファン制度が1983年、米国で対象患者が20万人以下の医薬品として定め、税制上の優遇にくわえ7年間の市場独占権を認めるようにしたことから、バイオベンチャーの躍進につながった。
小さな市場を狙って独自性を発揮していくというのは、自分の人生観にも近い考えである。たびたびこのブログでも書いてきたように、自分の武器を活かすためにも、他人の基準で「いい」と思ったものではなく、自分の基準で「いい」と思ったことをやっていきたい。おそらく、それは、みんながやること、すなわち大きな組織でやることではなく、小さな組織でやることではないかと。
小さい世界で世の中に貢献していくという考えは今後とも大切にしていきたい。

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